刘建宏:“中国的足彩和体彩发行了20多年之后,为什么不能发行中国自己联赛的足球彩票?既能滋养我们自己的联赛,还能让我们的青少年、整个足球体系得到充沛的资金,同时还能让联赛得到完善的监管。” *仅供医学专科东说念主士阅读参考三系预防+用度大意:中国考虑证据曲拉西利具备权臣经济效益上风。 化疗提示的骨髓扼制(CIM)是肿瘤治愈中最常见且严重的毒性反映之一,发达为中性粒细胞减少、贫血和血小板减少。CIM不仅会导致化疗剂量减少或中断,还会增多感染、出血风险。此外,CIM还会权臣提高诊疗资本,一项好意思国简直宇宙考虑高傲,3/4级CIM可使SCLC患者年均治愈用度增多33%-93%[1]。针对CIM,现在现存的退守技术(如G-CSF、促血小板生成素)仅针对单一血系,且时时存在反作用和疗效局限性。曲拉西利当作公共首个CDK4/6扼制剂类骨髓保护药物,为CIM提供了一种新的高效治愈采用。 近期,天津大学药物经济学团队在Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research(IF=1.8)杂志在线发表了一项题为《Cost-effectiveness analysis of trilaciclib for reducing the incidence of chemotherapy-induced myelosuppression among patients with extensive-stage small cell lung cancer in China》的考虑著述[2]。该考虑初次在中国医疗体系配景下评估了曲拉西利转圜一线化疗决策(依托泊苷+卡铂,E/P)在粗鄙期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者中褒贬CIM发生率的资本效益。本文特此整理考虑关键骨子,并针对ES-SCLC患者化疗时间的骨髓保护辩论问题发表独家视力,生机为临床治愈提供新的想考与视力。 ![]() 图1 考虑封面 资本效益分析:曲拉西利权臣褒贬化疗引起CIM发生率,同期展现出色资本效益 一、考虑联想与格局 1、选择夹杂模子模拟患者终身疾病进展 短期:模拟4个化疗周期(每周期21天),跟踪CIM辩论不良事件(CIM AEs),包括中重度中性粒细胞减少(SN)、发烧性中性粒细胞减少(FN)、重度贫血(SA)和重度血小板减少(ST)的发生及治愈资本。 恒久分区生计模子(PSM):化疗扫尾后,基于PFS和OS弧线模拟患者生计情状(无进展生计、疾病进展、亏损),测度打算恒久资本与健康效用。 ![]() 图2 模子结构涌现图(a:马尔可夫模子;b:恒久分区生计模子) 2、数据着手 临床参数:来自三项关键测验(G1T28-02、G1T28-05、TRACES)的汇总分析,涵盖230例患者(曲拉西利组116例,对照组114例)。 资本参数:基于中国省级招标价钱、群众辩论和简直医疗资源使用数据,包括药物用度、CIM退守与治愈资本、二线化疗及姑息照看用度。 健康效用值:参考外洋考虑,联接中国患者特征颐养,基线效用为0.75,CIM事件导致效用损失0.03-0.15。 对照决策:最好因循治愈(BSC),即允许化疗后按需使用G-CSF、促血小板药物等截止CIM AEs,但不作退守性搅扰。 二、主要驱散与数据 1、CIM发生率权臣褒贬 关于ES-SCLC模拟患者,与不治愈比拟,在每个化疗周期前使用曲拉西利治愈可权臣褒贬以下发生率:SN褒贬96.9%,SA褒贬38.8%,ST褒贬91.4%(见表1)。 表1 模拟部队中CIM AEs发生情况 ![]() 2、曲拉西利资本效益细密 增量资本:曲拉西利组东说念主均终身资本为82,326元(约合11,575好意思元),较对照组(59,498元)增多22,828元(约合3,210好意思元)。 健康获益:曲拉西利组额外得到0.093个质料颐养人命年(QALYs)。 增量资本恶果比(ICER)值:245,841元/QALY,低于中国支付意愿阈值(3倍东说念主均GDP,268,074元/QALY),稳当资本效益措施。 表2 诊疗资天职析(贴现) ![]() 3、明锐性分析证据模子庄重性细密 独身分明锐性分析(OWSA)和概率明锐性分析(PSA)的驱散标明,模子驱散一定程度上颠倒庄重。如图3所示,影响ICER的最明锐参数辱骂拉西利的价钱。此外,淌若曲拉西利组在第1周期后链接化疗的患者比例着落20%至78%(基础案例为98%),ICER也会稍稍突出支付意愿(WTP)阈值。除这两个参数外,其他所有这个词参数对驱散的影响均较小。 ![]() 图3 单向明锐度分析驱散 增量资本恶果散点图(图4)高傲,与BSC比拟,在所有这个词模拟中,曲拉西利治愈均导致QALYs的增多。1000次重迭的平均ICER为东说念主民币243,497元(约合34,236好意思元)/QALY。资本效益可经受弧线(图5)高傲,在每QALY得到的东说念主均GDP三倍的WTP阈值下,曲拉西利具有资本效益的概率为71.8%。 ![]() 图4 用于概率明锐性分析的增量资本-效益散点图 ![]() 图5 用于概率明锐度分析的资本效益可经受性弧线 论断 曲拉西利在中国ES-SCLC患者中展现出权臣的资本恶果上风,其通过多系骨髓保护褒贬CIM辩论并发症,改善患者生计质料,并减少恒久医疗资源销耗。 群众有话说 一、独到机制助力全面骨髓保护,曲拉西利助力ES-SCLC化疗患者生计生活“双赢” 曲拉西利当作公共首款具有全谱系骨髓保护功能的立异型短效CDK4/6扼制剂,于2019年得到好意思国FDA冲破性疗法认定。曲拉西利的中枢立异机制在于其能通过精确调控骨髓造血干/祖细胞(HSPCs)的细胞周期进度,提示其片晌停滞在G1期,从汉典毕对三系造血细胞(粒细胞、血小板、红细胞)的全谱系保护[3]。这一独到的细胞周期调控策略在化疗周期中展现出双重保护效应:在化疗表露阶段,可权臣褒贬细胞毒性药物对增殖活跃的骨髓细胞的毁伤;而在化疗间期,又能复原造血前体细胞的浅显分化潜能,促进三系血细胞及淋巴细胞的重建,这种动态调控机制从泉源已毕了对造血系统的精确保护。 在针对ES-SCLC患者的三项外洋多中心、随即、双盲、安危剂对照临床考虑(G1T28-02、G1T28-05、G1T28-033-6)中,曲拉西利均展现出权臣的临床获益[4]。汇总分析高傲,与安危剂组比拟,迪士尼彩乐园曲拉西利组患者的SN发生率权臣着落(11.4% vs 52.9%),同期3/4级贫血及血小板减少症发生率诀别褒贬36.4%(20.3% vs 31.9%)和45.9%(19.5% vs 36.1%)。此外,曲拉西利还可权臣减少化疗剂量颐养(8.9% vs 30.3%)和G-CSF愚弄需求(28.5% vs 56.3%),并褒贬第5周后红细胞输注率至14.6%(对照组26.1%),突显其对全谱系造血功能的保护着力。进一步分析高傲,治愈组在严重感染发生率等关键临床非常及实验室毒性考虑上均有权臣改善,证据其可通过保管化疗剂量强度优化肿瘤治愈恶果。 中国脉土开展的III期TRACES考虑进一步考据了其临床价值:与安危剂组比拟,曲拉西利组患者在第1化疗周期中严重中性粒细胞减少握续时辰(DSN)在临床和统计学上均权臣镌汰(0天 vs 2天,P=0.0003,具有权臣统计学互异)[5]。值得精细的是,2024年中国临床肿瘤学会(CSCO)年会公布的简直宇宙考虑数据高傲,132例经受曲拉西利转圜化疗的ES-SCLC患者中,首周期SN发生率仅为0.8%(1/132),全周期积存发生率亦截止在3.0%(4/132)的较低水平,这一数据与随即对照测验驱散高度一致[6]。 除了生计上的权臣获益,曲拉西利的骨髓保护效应还能通过多维机制改善患者的健康辩论生活质料(HRQoL)。基于G1T28系列考虑的连合分析高傲[4],患者阐发结局(PROs)非常方面,与安危剂比拟,曲拉西利还跟着时辰的推移延长了患者功能和症状测量的恶化。经受曲拉西利的患者的中位至临床意旨恶化时辰(TTCD)赫然长于经受安危剂的患者(HR规模0.45-0.62)。疲钝量表的中位TTCD方面,经受曲拉西利的患者比经受安危剂的患者长4.7个月。相通,在经受曲拉西利的患者中,功能幸福感量表(FWB)和贫血测验结局指数的中位TTCD诀别延长 3.8 个月和 3.4 个月。这些数据证据,曲拉西利通过减少血液学毒性事件稀疏并发症,将实验室考虑上风飘浮为患者感知获益,冲破了传统因循治愈对生活质料维度温和的局限性,已毕了从生理功能保管到生活质料的全面提高。 2022年7月,曲拉西利通过国度药品监督料理局(NMPA)优先审评门径获批上市。基于握住积存的高等别循证凭证,曲拉西利在《CSCO小细胞肺癌诊疗指南(2024版)》中获列为I级推选(1A类凭证)[2],这一推选体现了临床群众组对其疗效与安全性的细目,设立了其在化疗骨髓保护策略中的优选治愈地位。 二、曲拉西利胜利纳入医保,新凭证佐证助力卫生经济效益进一步提高 好意思国一项简直考虑标明,3/4级中性粒细胞减少、贫血和血小板减少可使SCLC患者的平均年治愈用度诀别增多93%、42%和33%[1]。关于国内而言,CIM的诊疗资本问题相通回绝小觑。2024年好意思国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,一项中国简直宇宙考虑揭示了CIM对我国医疗系统的千里重背负。CIM总体发生率高达91.95%,其中3-4级CIM患者单次入院用度较基线增长32.36%[7]。这些数据突显了退守CIM对优化资源配置、减弱患者经济压力的迫切性。 针对以上繁重,曲拉西利给出了出色科罚决策。好意思国考虑者Abraham基于ES-SCLC患者群体开展的一项资本-恶果分析高傲,化疗前联用曲拉西利可权臣褒贬CIM发生率,其细水长流的平直医疗用度(18,840好意思元/东说念主)突出药物自己资本[8]。这次天津大学药物经济学团队发表的最新中国分析相通取得了积极驱散,曲拉西利不仅权臣减少化疗引起CIM发生率,还能极大细水长流医疗用度和资源的销耗,具有权臣的资本效益上风。 2025年,曲拉西利认真纳入国度医保目次。我国医保功绩为缓解看病难、看病贵问题,股东医药卫生功绩发展阐扬了关键作用。曲拉西利胜利纳入医保将权臣提高药物可及性,使更多患者好像承担高效药物的用度。此外,跟着曲拉西利的粗鄙愚弄,其在因循肿瘤患者完周详程化疗中的迫切作用将更加权臣。 总而言之,曲拉西利在中国临床推行中的冲破性进展艳丽着肿瘤因循治愈限制仍是迈入精确化、经济化的新阶段。从药物经济学视角看,曲拉西利通过退守性褒贬CIM的三重效应——减少并发症治愈资本、镌汰入院周期、提高化疗完成率,酿成“退守优于营救”的良性轮回机制。医保准入策略的推行,不仅架起了立异药物与临床需求之间的桥梁,更通过支付杠杆撬动医疗资源的优化配置。瞻望将来,咱们期待曲拉西利在肿瘤及因循治愈限制得到更多冲破,为肿瘤患者带来更有用且更情愿的诊疗体验。 群众简介 ![]() 吴尘轩 训导 主任大夫,医学博士,天津大学中心病院(天津市第三中心病院)肿瘤科主任。恒久从事肝胆消化系统肿瘤和其他实体肿瘤的诊疗及科研责任,主要考虑标的为肝癌详细治愈及肿瘤生物免疫治愈,疼爱肿瘤患者的养分因循治愈、姑息镇痛和形貌康复等。承担并参与国度级和省市级科研模样多项,曾获天津市科技突出二等奖。 社会任职情况: 中国抗癌协会肿瘤因循治愈专科委员会 委员 中国抗软弱促进会再生医学专科委员会 委员 天津市抗癌协会化疗专科委员会 副主任委员 天津市医疗健康学会肿瘤专科委员会 常务委员 天津市抗癌协会中西医联接肿瘤治愈专科委员会 常务委员 天津市抗癌协会淋巴瘤专科委员会 常务委员 天津市抗癌协会肿瘤形貌专科委员会 常务委员 天津市医学会肿瘤学分会 委员 天津市中西医联接学会肿瘤学分会 委员 天津市肿瘤质料截止中心 委员 《医学参考报-养分学频说念》编委 《肿瘤代谢与养分杂志》编委 《中国肿瘤临床》杂志特约审稿群众 《中国慢性病退守与截止》杂志特邀审稿群众 精彩资讯等你来 参考文件: [1]Epstein RS, Weerasinghe RK, Parrish AS, et al. Real-world burden of chemotherapy-induced myelosuppression in patients with small cell lung cancer: a retrospective analysis of electronic medical data from community cancer care providers. J Med Econ. 2022;25 (1):108–118. [2]Nan F, Xuan X & Xiaoning He. Cost-effectiveness analysis of trilaciclib for reducing the incidence of chemotherapy-induced myelosuppression among patients with extensive-stage small cell lung cancer in China, Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research. [3]Roberts PJ, Kumarasamy V, Witkiewicz AK, et al. Chemotherapy and CDK4/6 Inhibitors: Unexpected Bedfellows. Mol Cancer Ther. 2020 Aug;19(8):1575-1588. [4]Weiss J, Goldschmidt J, Andric Z, et al. Effects of Trilaciclib on Chemotherapy-Induced Myelosuppression and Patient-Reported Outcomes in Patients with Extensive-Stage Small Cell Lung Cancer: Pooled Results from Three Phase II Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Studies. Clin Lung Cancer. 2021 Sep;22(5):449-460. 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